Генная терапия улучшает функцию легких у пациентов с муковисцидозом

Генная терапия обеспечивает заметные преимущества пациентам с кистозным фиброзом. О результатах клинических исследований сообщил журнал The Lancet Respiratory Medicine.

Муковисцидоз (кистозный фиброз) – изнурительное наследственное заболевание, которое сопровождается накоплением густой липкой слизи в органах. В первую очередь в легких и поджелудочной железе. Терапевтические мероприятия направлены на удаление или разжижение секрета. Несмотря на физиотерапию и прием лекарств пациенты заражаются легочными инфекциями и в 90% случаев умирают.

Генная терапия муковисцидоза

Болезнь является следствием мутаций в одном гене — трансмембранном регуляторе проводимости (CFTR). Казалось, неисправность в одном гене можно легко вылечить, но на самом деле ни один метод пока не приносит долгосрочного облегчения.

Самых значительных успехов в улучшении состояния пациентов с муковисцидозом достигли ученые из Национального института сердца и легких при Имперском колледже Лондона. Они предложили использовать ингаляции со специальными молекулами ДНК.

В клинических испытаниях метода приняли участие 136 пациентов. Половина из них на протяжении года получала генную терапию, а другая – плацебо. Результаты проверяли с помощью стандартного теста на функциональность легких – замеряли объем форсированного выдоха за одну секунду. Тестовая группа показала на 3,7% лучшие результаты, чем группа плацебо. У тяжелых больных функции легких улучшились на 6%.

Пока результаты генной терапии скромны, но преимущество очевидно. Вдыхание специальной ДНК — вполне безопасная процедура, не вызывающая осложнений. Ученые получили подтверждение, что генная терапия позволяет стабилизировать состояние пациентов. Это достойный результат, хотя основной целью исследователей является поиск путей полного излечения от муковисцидоза.

1 звезда2 звезды3 звезды4 звезды5 звезд
Загрузка...
Cписок использованной литературы

Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial. Lancet Respir. Med. 3 July 2015

Наверх
Как пользоваться поиском клиник на сайте.
  1. Для начала нужно выбрать страну;
  2. Затем — город;
  3. В новых списках по желанию выберите станцию метро, район города и тип клиники (не обязательно указывать все поля);
  4. Нажмите кнопку «Найти».
×